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Estudio C3391003 Distrofia Muscular de Duchenne

El estudio Evaluara la eficacia de la terapia génica PF- 06939926 en la función ambulatoria y al mismo tiempo controlar su seguridad. Se inscribirán aproximadamente 99 niños con DMD y se asignarán al azar a uno de dos grupos: aproximadamente dos tercios estarán en la corte 1 y recibirán terapia génica al comienzo del estudio: aproximadamente un tercio estará en la cohorte 2 y recibirá placebo al comienzo del estudio y recibirá terapia génica después de un año, siempre que sea seguro hacerlo. El tratamiento (terapia génica PF- 06939926 o placebo) se administrará de forma de infusión intravenosa durante un máximo de 2 horas. El estudio incluye niños de 4 años y menos de 8 años ( incluidos los niños de 7 años hasta los 8 años). Todos los niños deberán recibir una dosis diaria de ( glucocorticoides, prednisona, prednisolona, deflazacort) durante al menos 3 meses antes de inscribirse y continuar con los glucocorticoides diarios durante los 2 primeros años del estudio. Todos los niños deberán ser negativos para anticuerpos neutralizantes contra AAV9, según lo medido. Están en la Fase 3, pero se espera que no acabe hasta 2029.

El resultado primario del estudio se evaluará a las 52 semanas. Todos los pacientes serán seguidos en el estudio durante 5 años después del tratamiento con terapia génica


Criterios clave de inclusión: Diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne mediante pruebas genéticas previas

recibir una dosis diaria estable (al menos 0,5 mg/kg/ Día de prednisona, prednisolona o al menos o,75 mg de deflazacort) durante 3 meses antes de la selección Ambulatorio, según lo evaluado por los criterios especificados en el protocolo.

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